Lista completa a bolilor pentru care indicatia de transplant cu celule stem este un tratament standard: I. LEUCEMIILE A. LEUCEMIILE ACUTE Leucemia… [625241]

Lista
 completa
 a
 bolilor
 pentru
 care
 indicatia
 de
 
 transplant
 cu
 
 celule
 stem
 este
 un
 tratament
 standard:
 
 
 
 
 
 
 I.
 LEUCEMIILE
 
 
 
 
 
 
 
 
 A.
 LEUCEMIILE
 ACUTE
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Acuta
 Limfoblastica
 (ALL)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Acuta
 Mieloida
 (AML)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Acuta
 Bifenotipica
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Acuta
 Nediferentiata
 
 
 
 
 
 B.
 LEUCEMIILE
 CRONICE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Cronica
 Mieloida
 (CML)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Cronica
 Limfocitica
 (CLL)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Cronica
 Infantila
 Mieloida
 (JCML)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 Cronica
 Infantila
 Mielomonicitica
 (JMML)
 
 
 
 
 
 C.
 SINDROAME
 MIELODISPLAZICE
 (PRE-­‐LEUCEMIA)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Anemia
 Refractara
 (RA)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Anemia
 Refractara
 cu
 sideroblasti
 inelari
 (RARS)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Anemia
 Refractara
 cu
 exces
 de
 blasti
 (RAEB)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Anemia
 Refractara
 cu
 exces
 de
 blasti
 in
 formare
 (RAEB-­‐T)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemie
 Cronica
 Mielomonicitara
 (CMML)
 
 
 
 
 
 II.
 LIMFOAME

Limfom
 Hodgkin
 
 
 
 
 
 
 
 
 Limfom
 Non-­‐Hodgkin
 
 
 III.
 ANOMALII
 MOSTENITE
 ALE
 GLOBULELOR
 ROSII
 
 
 
 
 
 
 
 
 Beta
 Talasemia
 Majora
 (Anemia
 Cooley)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Anemia
 Blackfan-­‐Diamond
 
 
 
 
 
 
 
 
 Aplazia
 pura
 a
 Globulelor
 Rosii
 
 
 
 
 
 
 
 
 Siclemia
 
 
 
 
 
 IV.
 ALTE
 BOLI
 ALE
 CELULELOR
 STEM
 
 
 
 
 
 
 
 
 A.
 BOLI
 CONGENITALE
 ALE
 SISTEMULUI
 IMUN
 –
 IMUNODEFICIENTE
 COMBINATE
 SEVERE
 –
 SEVERE
 COMBINED
 IMMUNODEFICIENCY
 (SCID)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 SCID
 cu
 Deficienta
 de
 Adenozin
 Dezaminaza
 (ADA-­‐SCID)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 SCID
 X
 linkata
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 SCID
 cu
 absenta
 Limfocitelor
 T
 si
 B
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 SCID
 cu
 absenta
 Limfocitelor
 T,
 cu
 Limfocite
 B
 normale
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Omenn
 
 
 
 
 
 B.
 BOLI
 CONGENITALE
 ALE
 SISTEMULUI
 IMUN
 –
 NEUTROPENII
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Kostmann
 
 
 
 
 
 
 
 
 Myelokathexis
 
 
 
 
 
 C.
 ALTE
 BOLI
 CONGENITALE
 ALE
 SISTEMULUI
 IMUN
 
 
 
 
 
 
 
 
 Ataxia
 Telangiectazia
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Limfocitar
 Bare
 
 
 
 
 
 
 
 
 Imunodeficienta
 variabila
 comuna
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 DiGeorge
 
 
 
 
 
 
 
 
 Deficienta
 de
 adeziune
 a
 leucocitelor
 
 
 
 
 
 
 
 
 Tulburare
 limfoproliferativa
 (LPD)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Tulburare
 limfoproliferativa
 X-­‐linkata
 (Sindromul
 susceptibilitatii
 virusului
 Epstein-­‐Barr)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Wiskott-­‐Aldrich
 
 
 
 
 
 D.
 BOLI
 FAGOCITARE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Chediak-­‐Higashi
 
 
 
 
 
 
 
 
 Granulomatoza
 Cronica

Neutrophil
 Actin
 Deficiency
 
 
 
 
 
 
 
 
 Disgenezie
 Reticulara
 
 
 
 
 
 V.
 DIVERSE
 TIPURI
 DE
 CANCER
 ALE
 MADUVEI
 OSOASE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Mielomul
 Multiplu
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucemia
 cu
 plasmocite
 
 
 
 
 
 
 
 
 Macroglobulinemia
 Waldenstrom
 
 
 
 
 
 VI.
 ALTE
 TIPURI
 DE
 CANCER
 (CARE
 NU
 ISI
 AU
 ORIGINEA
 IN
 SISTEMUL
 SANGVIN)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Neuroblastom
 
 
 
 
 
 
 
 
 Retinoblastom
 
 
 
 
 
 VII.
 BOLI
 CONGENITALE
 CE
 AFECTEAZA
 SISTEMUL
 IMUNITAR
 SI
 ALTE
 ORGANE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Hipoplazia
 cartilaj
 –
 par
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Gunther
 (porfiria
 eritropoietica)
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Hermansky
 –
 Pudlak
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Pearson
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Shwachman
 –
 Diamond
 
 
 
 
 
 
 
 
 Mastocitoza
 sistemica
 
 
 
 
 
 
 VIII.
 BOLI
 CONGENITALE
 METABOLICE
 
 
 
 
 
 
 
 
 A.
 MUCOPOLIZAHARIDOZE
 (MPS)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Mucopolizaharidoze
 (MPS)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Hurler
 (MPS-­‐IH)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Scheie
 (MPS-­‐IS)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Hunter
 (MPS-­‐II)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Sanfilippo
 (MPS-­‐III)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Morquio
 (MPS-­‐IV)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Maroteaux-­‐Lamy
 (MPS-­‐VI)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Sly,
 Beta-­‐Glucuronidase
 Deficiency
 (MPS-­‐VII)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Mucolipidoza
 II

B.
 ANEMII
 
 
 
 
 Anemia
 Aplastica
 severa
 
 
 
 
 
 
 
 
 Citopenia
 Congenitala
 
 
 
 
 
 
 
 
 Anemia
 Congenitala
 Fanconi
 (Nota:
 primul
 transplant
 cu
 Celule
 Stem
 din
 cordonul
 ombilical
 a
 fost
 efectuat
 in
 anul
 1988
 pentru
 aceasta
 boala)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Hemoglobinuria
 Paroxistica
 Nocturna
 (PNH)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Diskeratoza
 Congenitala
 
 
 
 
 
 C.
 ANOMALII
 PLACHETARE
 MOSTENITE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Amegacariocitoza
 /
 Trombocitopenia
 Congenitala
 
 
 
 
 
 
 
 
 Trombastenia
 Glanzmann
 
 
 
 
 
 D.
 BOLI
 MIELOPROLIFERATIVE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Mielofibroza
 Acuta
 
 
 
 
 
 
 
 
 Metaplazia
 Mieloida
 Agnogenica
 
 
 
 
 
 
 
 
 Polycythemia
 Vera
 
 
 
 
 
 
 
 
 Essential
 Thrombocythemia
 
 
 
 
 
 
 
 
 E.
 LEUCODISTROFII
 
 
 
 
 
 
 
 
 Adrenoleucodistrofia
 (ALD)
 /
 Adrenomieloneuropatia
 (AMN)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Krabbe
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leucodistrofia
 metacromatica
 
 
 
 
 
 F.
 LYSOSOMAL
 STORAGE
 DISEASES
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Gaucher
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Niemann-­‐Pick
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Sandhoff
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Tay-­‐Sachs
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Wolman
 
 
 
 
 
 G.
 ALTE
 BOLI
 CONGENITALE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Lesch
 –
 Nyhan
 
 
 
 
 
 
 
 
 Osteopetroza

Bolile
 pentru
 care
 transplantul
 celulelor
 Stem
 s-­‐a
 dovedit
 a
 fi
 benefic,
 dar
 inca
 nu
 a
 fost
 adoptat
 ca
 si
 terapie
 standard.
 Este
 vorba
 despre:
 
 
 
 
 
 
 
 anumite
 boli
 autoimune
 (Diabet
 tip
 I,
 Lupus
 eritematos
 sistemic,
 scleroza
 sistemica)
 
 
 
 
 boli
 ale
 sistemului
 nervos
 central
 (scleroza
 multipla)
 
 
 
 
 tumori
 canceroase
 (cancer
 de
 san)
 
 Mai
 jos
 gasesti
 lista
 completa
 a
 bolilor
 pentru
 care
 transplantul
 celulelor
 Stem
 a
 fost
 si
 este
 folosit
 in
 cadrul
 studiilor
 clinice:
 
 
 
 
 
 I.
 BOLI
 AUTOIMUNE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Diabet
 zaharat
 de
 Tip
 I
 
 
 
 
 
 
 
 
 Lupus
 eritematos
 sistemic
 
 
 
 
 
 II.
 BOLI
 ALE
 SISTEMULUI
 NERVOS
 CENTRAL
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leziuni
 ale
 creierului
 la
 copii:
 Paralizie
 Cerebrala,
 Encefalopatie,
 Hipoxia
 
 
 
 
 
 
 
 
 Scleroza
 Multipla
 (MS)
 
 
 
 
 
 III.
 TULBURARI
 ALE
 PROLIFERARII
 CELULARE
 
 
 
 
 
 
 
 
 BOLI
 HISTIOCITARE
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Limfohistiocitoza
 familiala
 eritrofagocitica
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Hematofagocitoza
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Histiocitoza
 celulelor
 Langerhans
 (LCH,
 denumita
 anterior
 Histiocitoza-­‐X)
 
 
 
 
 
 
 
 
 EPIDERMOLYSIS
 BULLOSA
 
 
 
 
 
 IV.
 IMUNODEFICIENTE
 CONGENITALE
 (TERAPIE
 GENICA)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Trombastenia
 Glanzmann
 
 
 
 
 
 
 
 
 MUNODEFICIENTE
 COMBINATE
 SEVERE
 –
 SEVERE
 COMBINED
 IMMUNODEFICIENCY
 (SCID)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 SCID
 cu
 Deficienta
 de
 Adenozin
 Dezaminaza
 (ADA-­‐SCID)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 SCID
 X
 linkata
 
 
 
 
 
 V.
 CARDIOMIOPLASTIE
 CELULARA
 (EX:
 INTARIREA
 MUSCHIULUI
 CARDIAC
 AFECTAT,
 PRIN
 INFUZAREA
 DE
 CELULE
 STEM
 SAU
 PROMOVAREA
 /
 INCURAJAREA
 CRESTERII
 ACESTORA)
 
 
 
 
 
 
 
 
 Transplant
 autologa
 de
 celule
 stem
 
 
 
 
 
 
 
 
 Proliferarea
 prin
 medicatie
 a
 celulelor
 Stem

VI.
 TUMORI
 CANCEROASE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Cancer
 de
 san
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sarcom
 Ewing
 
 
 
 
 
 
 
 
 Carcinom
 renal
 
 TRATAMENTE
 EXPERIMENTALE
 
 Se
 refera
 la
 bolile
 pentru
 care
 celulele
 Stem
 sunt
 folosite
 ca
 terapii
 experimentale.
 
 Mai
 jos
 gasesti
 lista
 unor
 boli
 in
 tratarea
 experimentala
 a
 carora
 a
 fost
 si
 este
 folosit
 transplantul
 celulelor
 Stem:
 
 
 
 
 
 I.
 BOLI
 AUTOIMUNE
 
 
 
 
 
 
 
 
 Poliartrita
 juvenila
 
 
 
 
 
 
 
 
 Poliartrita
 reumatoida
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Crohn
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sindromul
 Evan
 
 
 
 
 
 
 
 
 Dermatomiozita
 juvenila
 
 
 
 
 
 
 
 
 Sclerodermia
 
 
 
 
 
 II.
 TERAPIE
 GENICA
 
 
 
 
 
 
 
 
 -­‐
 Anemia
 Fanconi
 
 
 
 
 
 
 
 
 -­‐
 Boli
 metabolice
 (Leucodistrofia,
 etc.)
 
 
 
 
 
 
 
 
 -­‐
 Boala
 Parkinson
 
 
 
 
 
 III.
 TERAPIE
 REPARATORIE
 NEURONALA
 
 
 
 
 
 
 
 
 A.
 BOLI
 ALE
 SISTEMULUI
 NERVOS
 CENTRAL
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Scleroza
 amiotrofica
 laterala
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Alzheimer
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Huntington
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Boala
 Parkinson
 
 
 
 
 
 
 
 
 B.
 LEZIUNI
 TRAUMATICE
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Leziuni
 ale
 maduvei
 spinarii
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Recuperare
 in
 urma
 unui
 accident
 vascular
 cerebral
 
 
 
 
 
 IV.
 TERAPIE
 REGENERATIVA
 ORGANICA
 
 
 
 
 
 
 
 
 A.
 LA
 NIVELUL
 RINICHIULUI
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Transplant
 combinat
 renal
 si
 de
 celule
 Stem
 
 
 
 
 
 
 
 
 B.
 LA
 NIVELUL
 FICATULUI
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 Regenerarea
 celulelor
 hepatice